瞄准千亿美元级抗体药市场,「仁源欣生」开发基因组人源化小鼠平台
动物模型特别是小鼠模型通常应用于生命科学的科研和药物开发之中,具有广泛的需求。 36氪近日接触的「仁源欣生」就专注于开发基因组人源化小鼠平台,是一家基于全新分子细胞生物学技术平台的高科技公司。 与竞品相比,该公司的核心优势是专注于大片段基因编辑技术的底层开发,这项技术能够显著减少基因组人源化动物模型产生的时间和成本,从而建立具有极高医药研发价值的动物模型平台。 目前,「仁源欣生」正在自主研发全球领先的大片段基因编辑技术。短期内,该公司的研发主力将开发和优化其大片段基因编辑技术,开发单域抗体的小鼠模型。随后利用自研的技术平台,实现对小鼠抗体相关基因的人源化,建立全人源单克隆抗体和全人源单域抗体的两大小鼠模型平台。 单抗技术已经出现了近四十年,技术演进历程是从鼠源性,到嵌合,再到人源化,最后到全人源单抗。该公司计划研发的全人源单克隆抗体和全人源单域抗体的两大小鼠模型平台,是发展较新的技术。 事实上,模型小鼠市场并不是一个新兴的市场,赛业生物、南方模式等明星公司已出现十余年,都在从事转基因鼠和基因敲除鼠的定制服务。不过,「仁源欣生」与常见的商业模式不同,并不提供常规小鼠模型定制服务,而是专注于建立和优化大片段基因编辑技术,并应用该技术建立药物研发的平台型动物模型。公司联合创始人刘杨表示,「仁源欣生」的模式是掌握关键技术,与药企建立合作关系,或将技术授权于药企,做底层技术提供商。 从技术进展来看,该公司已建立了分子细胞实验室和屏障环境动物房并全面投入使用,预计2019年上半年在大片段基因编辑技术及在体产生单域抗体的小鼠模型等方面申请多项发明专利。 从市场应用来看,单抗技术通常可应用于治疗肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和移植排斥反应等。「仁源欣生」计划将技术应用于药物发现和药物评价之中。 考虑到抗体药物的发展潜力,该公司打算前期聚焦在抗体药物这个千亿美元级的市场,未来两大小鼠模型平台将应用于抗体药物开发。
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